基于现有临床实践，这些疾病的诊疗还存在哪些问题，未来方向如何？ 内分泌关系着儿童的生长、发育、代谢稳定以及人体机能的协调等，是儿童健康成长的重要根基。儿童内分泌功能紊乱若得不到及时治疗，不仅会影响孩子的身体发育，还对其心理健康、生活方式等方面造成不良影响。 为推动儿童内分泌疾病前沿进展学术交流，助力提高内分泌疾病诊疗水平，让更多患者从技术和理念的进步中获益，维昇药业 （上海） 发起了“维泌会——维昇内分泌高峰论坛” 。3月28日~4月1日，首届“维泌会”以线上云端形式隆重举行。本届高峰论坛会议分别聚焦生长激素缺乏症 （GHD） 、软骨发育不全 （ACH） 、甲状旁腺功能减退症 （HP） 、肥胖、1型糖尿病 （T1DM） 5大内分泌领域热点话题，多位国内外内分泌领域专家学者带来深度解读并参与主题研讨。
本次会议专家阵容强大，由浙江大学附属儿童医院傅君芬教授 、华中科技大学附属同济医院罗小平教授 、上海交通大学附属新华医院顾学范教授、北京协和医院夏维波教授、首都医科大学北京儿童医院巩纯秀教授、复旦大学附属儿科医院罗飞宏教授 共同担任大会主席，近30位国内外知名专家列席交流。 此次会议周连续开展5天，国内外内分泌不同领域顶级专家齐聚线上进行专题分享，并就临床诊疗难点和最新进展等展开热烈讨论，大会全程内容精彩纷呈，线上观看人数累计5793位 。 儿童与成人专家对话， 共同探索生长激素缺乏症的优化管理
会议开启当天，首都医科大学北京儿童医院巩纯秀教授 从长效生长激素 （LAGH） 的研发史阐述了LAGH研发的临床需求，对于儿童生长激素缺乏症 （PGHD） ，我们还需关注治疗依从性问题。国内外权威组织认为LAGH的研发符合临床需求，在保持安全性同时，获得良好的临床疗效。 明尼苏达大学医学院Bradley S. Miller教授 在会议现场分享了LAGH的研究进展及新证据。他提到，TransCon hGH每周一次给药，通过改善依从性、提高血清IGF-1水平和代谢作用，从而提高总体治疗效果。Ⅲ期临床试验数据显示，TransCon hGH可有效改善PGHD患儿的长期身高结局。随着对生长激素缺乏症 （GHD） 认识的不断深入，青春后期到成年期的过渡期生长激素缺乏症 （TGHD） 引起了临床医生的关注。首都儿科研究所附属儿童医院陈晓波教授 对话北京协和医院朱惠娟教 授 ，分别从儿科医生和成人内分泌医生角度，探讨GHD的全程管理。 陈晓波教授 系统性讲解了TGHD的管理，并强调重组人生长激素 （rhGH） 在长期治疗中的重要性。停用rhGH的TGHD患者可出现肌肉发育受阻、脂肪含量明显增加、骨矿密度显著降低、血脂谱异常等一系列并发症，应考虑持续使用rhGH替代治疗。 朱惠娟教授 介绍了成人生长激素缺乏症（AGHD） 患者临床特征，并详细分析了AGHD与PGHD患者的治疗目标差异，同时提醒临床医生关注TGHD的治疗。根据国内外指南、共识推荐，rhGH不仅可用于PGHD，促进儿童线性生长，还可维持TGHD患者成年后正常成分及糖脂代谢平衡，改善AGHD患者临床症状及减少并发症。 主题讨论环节由罗小平教授主持，傅君芬教授、巩纯秀教授、陈晓波教授、朱惠娟教授、重庆医科大学附属儿童医院朱岷教授、苏州儿童医院陈临琪教授多位教授参与讨论，激烈探讨GHD全程管理中的痛点，积极分享临床应对措施，展望LAGH的应用前景。 我国在2021年发布了首个《ACH诊断及治疗专家共识》，填补了软骨发育不全诊疗规范的空白。会议第二天，作为该共识的主要制定者之一，上海交通大学附属新华医院余永国教授 阐述了近年来ACH指南、共识的变迁，随后从诊断标准、产前筛查、临床管理和治疗方面，解读了《ACH诊断及治疗专家共识》要点更新。 广州儿童医院刘丽教授 介绍了一项在ACH患者中开展的全国多中心登记研究，该项研究综合了中国ACH儿童及成人的人口统计学和临床特征、生长发育标准、合并症情况、诊断及医疗干预现状，以及健康相关生活质量状况等数据，将帮助完善国内ACH的流行病学数据，助力ACH患者可诊、可治、药物可及。 Irving Melita博士 展示了ACH的最新诊疗进展，分析了成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3） 在ACH治疗中的重要作用。既往研究表明，C型利钠肽 （CNP） 通过下调FGFR3信号，从而促进软骨内骨形成，形成靶向对因治疗。对此，他谈到，作为CNP类似物的Vosoritide是第一个获得美国食品药品监督管理局 （FDA） 和欧盟批准用于ACH儿童患者的药物，是ACH治疗的重大突破。 在本场主题会议的结尾部分，顾学范教授主持了讨论环节。针对ACH是否存在最佳的治疗时间窗和治疗周期这一话题，余永国教授、刘丽教授、中日友好医院张知新教授、上海儿童医院李嫔教授分别发表看法，对已经获批和在研的软骨发育不全治疗药物的前景表示了期待。 精彩会议持续到第三天， 中南大学湘雅二医院谢忠建教授 梳理了HP的治疗进展，总结了目前HP治疗的5大困境。他提到，现有甲状旁腺素替代治疗方案疗效及安全性均不理想，国内外指南推荐其仅作为传统治疗难以控制时的“补充”方案。长效制剂TransCon PTH的III期临床研究数据显示其可显著改善患者生活质量，且安全性耐受性良好。 目前有关慢性HP的流行病学证据较少，特别是针对中国人群HP的流行病学证据。 北京 大 学临床研究所武阳丰教授 在会上公布了一项正在进行的关于我国HP诊疗现状的研究设计，该研究旨在全面了解我国慢性HP患者的临床诊疗信息，丰富该领域的循证医学证据，将为国家制定相关罕见病诊疗指南和政策提供重要参考依据。 待主题演讲完毕后，夏维波教授请与会专家探讨HP的管理在现有治疗下存在的问题，谢忠建教授、武阳丰教授、中国医科大学附属第一医院单忠艳教授、中山大学孙逸仙纪念医院严励教授分别发表见解。患者代表海棠表示，如果理想的激素替代治疗成为可能，将为众多HP患者带来长期获益。 会议举行第四天， 首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授 介绍了引起肥胖的不同疾病在临床上的鉴别诊断，并分享了不同预防和治疗方案的适用情况，最后通过一则病例分享了肥胖管理的实际应用，提醒儿科医生在治疗儿童肥胖时，应重视家长的监督管理作用，帮助孩子培养健康的生活方式。 浙江大学附属儿童医院吴蔚教授 主要讲解了关于肥胖的两种罕见病——Alstrom综合征 （AS） 、Bardet-Biedl综合征 （BBS） 。她提到，多学科的综合管理是肥胖综合征未来的发展方向，治疗罕见遗传性肥胖症药物的获批将给患者带来曙光。 武汉协和医院陈璐璐教授 指出，近年我国的不同年龄段、性别和地域超重和肥胖率俱呈上升趋势，增加了糖尿病、冠心病等多种疾病的患病风险。她列举了包括生活方式干预、药物治疗、手术治疗等肥胖治疗的方式在临床的应用现状，同时指出这些治疗方式基于中国人群的证据都较薄弱，未来需开展大规模临床试验，建立中国肥胖管理标准，进一步提高国内肥胖人群的诊疗效果。 北京协和医院陈伟教授 分享了儿童肥胖在生活方式干预方面的管理策略，针对最新发布的《中国超重/肥胖医学营养治疗指南 （2021） 》，陈伟教授从限能量膳食、高蛋白膳食、低碳水化合物饮食、代餐食品减重以及心理治疗等方面，对指南的相关问题做出解答。并强调医学营养减重在整个肥胖症诊疗流程中的重要意义。
巩纯秀教授、陈璐璐教授、陈伟教授、吴蔚教授在主题讨论环节分析了中国儿童/青春期肥胖的原因，并从生活管理、药物治疗等角度，解答儿童肥胖管理的策略，指出在此治疗方式中，成人与儿童的管理目标和措施存在诸多差异。 时光荏苒，会议结束当日， 复旦大学附属儿科医院罗飞宏教授 分享了儿童T1DM的诊疗。罗飞宏教授指出，我国儿童T1DM存在上升速度快、低龄化、长期血糖控制不佳的现象。在这样的现状之下，综合治疗是儿童糖尿病的基础。对于儿童青少年T1DM的临床管理与治疗，他详细介绍了血糖的个体化控制，同时提出，人工胰腺、免疫治疗等方向将有望从根本改变T1DM的治疗。
Francisco Leon教授重点介绍了抗CD3 单克隆抗体Teplizumab在早期临床 T1DM 的延迟和治疗中的作用。他列举了PROTECT III期研究、At-Risk研究等多项临床研究数据，证实Teplizumab可以显著稳定受试者C肽水平且逆转/升高，即保护T1DM患者的胰岛β细胞功能恢复，并在未来疾病的筛查和早期诊断中发挥出更多价值 。
在中南大学湘二医院周智广教授的主持下，会议进入主题讨论环节。针对童青少年T1DM和2型糖尿病 （T2DM） 的鉴别诊断，南京医科大学第一附属医院杨涛教授、山东省立医院李桂梅教授、成都市妇女儿童中心医院程昕然教授、Francisco Leon教授多位专家分享经验，并就患者从儿科转变为成人治疗的指导策略进行了交流。 大会总结
回顾本次大会，众多专家学者分享交流了最新诊疗进展和临床经验，展望我国内分泌领域未来发展之路。正如卢安邦先生在会议伊始的致辞中提到，维泌会高峰论坛是为中外专家学者搭建的对话平台，是维昇药业携手内分泌领域专家学者举办的学术盛宴。
对于创新的药企而言，解决内分泌疾病的问题，不仅仅需要治疗疾病，更在于治疗患者，以更便利、患者更能接受的方式来实现更好的结果。相信随着时代的发展和临床技术的突破，新技术、新理念、新药物不断涌现，将为我国内分泌患者带来更好的临床获益，促使我国的诊疗水平迈上新台阶。
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